Brasília (DF) – A retirada do medicamento Elevidys do mercado brasileiro, voltado ao tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), foi oficializada após o cancelamento de seu registro condicional. A medida, tomada a pedido da farmacêutica Roche em conjunto com a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), encerra temporariamente o uso da terapia genética que vinha sendo monitorada de perto pelas autoridades de saúde do país.
A decisão decorre do entendimento de que as informações científicas apresentadas até o momento não cumprem as exigências regulatórias necessárias para que a autorização temporária fosse mantida. O Elevidys, de nome técnico delandistrogeno moxeparvoveque, havia recebido a anuência condicional em dezembro de 2024, voltada a crianças de 4 a 7 anos que ainda mantinham a capacidade de caminhar.
Apesar do cancelamento, a farmacêutica continua obrigada a acompanhar a saúde de todos os pacientes que já receberam a terapia. Isso inclui as crianças brasileiras submetidas ao tratamento entre dezembro de 2024 e julho de 2025, seja por meio de ensaios clínicos ou de programas específicos de acesso ao medicamento.
O histórico do Elevidys no Brasil é marcado por cautela. Em julho de 2025, a Anvisa já havia suspendido a comercialização do produto após alertas internacionais sobre casos fatais de insuficiência hepática aguda registrados nos Estados Unidos. A preocupação com a segurança hepática pautou inclusive debates na Câmara dos Deputados, em audiência pública realizada em junho deste ano.
Desde a suspensão, o órgão regulador brasileiro vinha cobrando dados robustos sobre os impactos do remédio no fígado dos pacientes. A Roche, por sua vez, continuou prestando informações e declarou manter o compromisso com o desenvolvimento do programa clínico do Elevidys e com a busca por novas evidências científicas.
Enquanto uma alternativa deixa o cenário nacional, outra surge para os pacientes com DMD. Recentemente, no dia 13, a Anvisa aprovou o registro do Duvyzat (givinostate). Ensaios clínicos demonstraram que este novo medicamento atua diretamente no retardamento da evolução da distrofia, que compromete progressivamente a musculatura devido à ausência da proteína distrofina.
